طراحی مطالعه از بسیاری جهات مهم تر از تجزیه و تحلیل آن است. مطالعه ای که خوب طراحی نشده باشد مجددا قابل بازیابی نیست در حالی که مطالعه ای که ضعیف تجزیه و تحلیل شده باشد را می توان دوباره تحلیل کرد. همچنین در نظر گرفتن طراحی از این نظر اهمیت دارد که نحوه تجزیه و تحلیل داده ها را هدایت می کند.
اکثر مطالعات پزشکی یک ورودی (که ممکن است یک مداخله پزشکی یا قرار گرفتن در معرض یک ترکیب بالقوه سمی باشد) و یک خروجی (که معیاری برای ارزیابی سلامت است) را در نظر می گیرند که قرار است مداخله بر روی آن تأثیر بگذارد. ساده ترین راه برای دسته بندی مطالعات، اشاره به توالی زمانی است که در آن ورودی و خروجی مورد مطالعه قرار می گیرد.
قوی ترین مطالعات، مطالعات آینده نگر هستند و الگو برای آنها کارآزمایی کنترل شده تصادفی است. در این نوع مطالعات، افراد مبتلا به بیماری به طور تصادفی به یکی از دو روش درمانی (یا بیشتر) تحت درمان قرار می گیرند که یکی از آنها ممکن است درمان کنترل باشد.
اهمیت تقسیم بندی تصادفی این است که گروه های درمان در بلند مدت در فاکتورهای پیش آگاهی شناخته شده و ناشناخته در تعادل خواهد بود. بسیار اهمیت دارد که درمان ها با هم همزمان انجام شوند یعنی درمان های فعال و کنترل در یک دوره زمانی مشخص باید اتفاق بیفتند.
یک طرح گروه موازی، طرحی است که در آن درمان و کنترل به افراد مختلف اختصاص می یابد. برای ایجاد اثر دارویی درمان ارائه شده، ممکن است کنترل شامل یک دارونما باشد، یک ماده بی اثر که از نظر فیزیکی با ترکیب فعال یکسان است. در صورت امکان مطالعه باید دو سر کور باشد (یعنی نه محقق و نه افراد تحت درمان از اینکه فرد تحت چه معالجه ای قرار گرفته است آگاهی ندارند). گاهی اوقات غیرممکن است که افراد بی اطلاع باشند، به عنوان مثال هنگامی که درمان نوعی آموزش بهداشت است، اما اغلب می توان اطمینان حاصل کرد که افرادی که نتیجه را ارزیابی می کنند از درمان بی اطلاع هستند.
هنگامی که انتخاب تصادفی بین جفت های همسان باشد، یک طرح منطبق به وجود می آید. یک مطالعه متقاطع مطالعه ای است که در آن دو یا چند روش درمانی به طور متوالی بر روی یک موضوع انجام می شود. مزیت این روش این است که چون هر شخص به عنوان کنترل (شاهد) خود عمل می کند و بنابراین ممکن است به تعداد کمتری شخص نیاز باشد. نکته منفی اصلی این است که امکان اثر جابجایی وجود دارد که در آن درمان دوم تحت تاثیر درمان اول قرار می گیرد.
یکی از تهدیدهای بزرگ برای روایی یک کارآزمایی بالینی، سستی شرکت کنندگان است. اگر درمان ناخوشایند باشد احتمال دارد بیماران از کارآزمایی ها خارج شوند و معمولاً طبق دستورالعمل دارو مصرف نمی کنند. معمولاً اتخاذ رویکرد عملگرایانه و تحلیل با قصد درمان (یعنی تحلیل مطالعه بر اساس درمانی که به آن بیمار اختصاص داده شده است نه روشی که آنها در واقع انجام داده اند) شایع است. گزینه دیگر آنالیز هر پروتکل یا مطالعه است. حذف شدگان باید توسط گروه درمانی گزارش شود.
شبه آزمایش طرحی است که در آن تخصیص درمان تصادفی نیست. این روش در معرض سوء گیری بالقوه است.
مطالعه کوهورت (هم گروهی) مطالعه ای است که در آن افراد شرکت کننده (که در ابتدا فاقد بیماری هستند) در طول یک دوره زمانی پیگیری می شوند. برخی از افراد در معرض تعدادی فاکتور خطر به عنوان نمونه دود سیگار قرار می گیرند. نتیجه می تواند مرگ باشد و ما ممکن است بخواهیم عامل خطر را به یک علت خاص همانند مرگ نسبت دهیم. قطعا این نوع تحقیقات بلند مدت و گسترده هستند و انجام آنها پرهزینه است. اگر سوابق به صورت مرتب نگه داشته شوند در این صورت مطالعه کوهورت به مرور زمان انجام شده است. به عنوان نمونه می توان به بررسی سوابق وزن کودکان در زمان تولد و ارتباط این وزن با ابتلا به بیماری ها در سال های بعدی زندگی اشاره کرد.
این مطالعات ماهیتا با مطالعات گذشته نگر متفاوت هستند. مطالعات گذشته نگر با شرکت کنندگانی که در حال حاضر بیمار هستند شروع می شود سپس در معرض قرار گرفتن های احتمالی این افراد بررسی می شود. چنین مطالعاتی عموما به عنوان یک بررسی مقدماتی انجام می شوند زیرا نسبتا سریع و کم هزینه هستند. مقایسه فشار خون در کشاوران و کارگران نمونه ای از یک مطالعه موردی شاهد است. این مطالعه گذشته نگر است زیرا از فشار خون تا شغل بحث می شود. در مطالعات موردی شاهد فاکتورهای محدود کننده زیادی وجود دارند. برای نمونه آیا فشار کاری سبب فشار خون بالا می شود یا افرادی که مستعد فشار خون هستند حرفه های استرس زا را انتخاب می کنند؟ یک مشکل خاص، سوءگیری در به یادآوری است که در آن موارد مبتلا به این بیماری انگیزه بیشتری برای یادآوری دوره های ظاهراً بی اهمیت در گذشته نسبت به گروه کنترل دارد که بیمار نیستند.
مطالعات مقطعی بسیار رایج هستند و شامل نظرسنجی ها، آزمایشات آزمایشگاهی و مطالعات برای بررسی شیوع یک بیماری می شود. مطالعاتی که ابزارها و پرسشنامه ها را اعتبارسنجی می کنند نیز مطالعات مقطعی هستند. مطالعه غلظت سرب در ادرار کودکان و مطالعه رابطه میان قد و فضای مرده آناتومیکی ریه نیز مطالعات مقطعی هستند.
